유전자 치료의 놀라운 가능성에 대해 점점 더 많이 이야기되고 있습니다. 이 비교적 젊은 기술은 파리의 의사들이 선천적 겸상 적혈구 빈혈증을 앓고 있는 소년에게 사용했습니다. 잡지 «New England Journal of Medicine»은 전문가의 성공에 대해 알려줍니다.
절차는 겸상적혈구빈혈이 있는 15세 소년에서 13개월 전에 수행되었습니다. 그 병으로 인해 그의 비장이 적출되고 양쪽 고관절이 인공 관절로 교체되었습니다. 그는 매달 수혈을 받아야 했다.
겸상 적혈구 빈혈은 유전 질환입니다. 결함이 있는 유전자는 적혈구(적혈구)의 모양을 원형에서 낫 모양으로 변화시켜 서로 달라붙어 혈액을 순환하게 하여 내부 장기와 조직에 손상을 일으키고 산소를 공급합니다. 이로 인해 통증과 조기 사망이 발생하며 생명을 구하는 빈번한 수혈도 필요합니다.
파리에 있는 Hôpital Necker Enfants Malades는 먼저 뼈가 생성되는 골수를 완전히 파괴하여 소년의 유전적 결함을 제거했습니다. 그런 다음 그들은 소년의 줄기 세포에서 그것을 재창조했지만 이전에는 실험실에서 유전자 변형을 가했습니다. 이 절차에는 바이러스의 도움으로 올바른 유전자를 도입하는 것이 포함되었습니다. 골수가 재생되어 정상적인 적혈구를 생성합니다.
연구 책임자, 교수. 필립 르불흐(Philippe Leboulch)는 BBC 뉴스에 현재 거의 15세인 소년이 잘 지내고 있으며 겸상적혈구빈혈의 증상을 보이지 않고 있다고 말했습니다. 그는 증상을 느끼지 않으며 입원이 필요하지 않습니다. 그러나 아직 완전한 회복의 문제는 없습니다. 치료의 효과는 다른 환자에 대한 추가 연구와 테스트를 통해 확인될 것입니다.
옥스포드 대학의 Dr. Deborah Gill은 프랑스 전문가가 수행한 절차가 겸상적혈구빈혈의 효과적인 치료를 위한 큰 성과이자 기회라고 확신합니다.